全球首个体内基因编辑新药来自吴中

近日，由吴中经开区企业锐正基因（苏州）有限公司自主开发的ART002新药，成为全球首个在人体内达到药效饱和并安全有效降低LDL-C的体内基因编辑产品，标志着体内基因编辑治疗高胆固醇血症迈出了关键一步。

由锐正基因和蚌埠医学院第一附属医院发起的“ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究”（IIT）的数据显示：只需一次用药，锐正基因自主开发的体内基因编辑产品ART002即可达到药效饱和，并安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。ART002也成为继美国Verve Therapeutics同类产品前期临床试验失败后，全球首个在人体内达到此目标的体内基因编辑产品。

锐正基因（苏州）有限公司是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司，多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具有First-in-class和Best-in-class突破性药物的潜力。

公司成功建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台，是中国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因编辑并推进至人体临床试验的企业，并已成为全球唯一一家可在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。

由锐正基因自主开发的ART002是一款以LNP为载体的体内基因编辑新药，旨在通过单次用药，精准编辑LDL-C调控基因PCSK9，以达到持久降低LDL-C水平、降低心血管疾病发病风险的目标。

LDL-C并非一种疾病，而是一种血脂指标，通常用于评估心血管疾病的风险。LDL-C是血液中胆固醇的一种形式，也被称为“坏胆固醇”，其在过高水平时会增加动脉粥样硬化和心血管疾病的风险。针对LDL-C，现有临床疗法（如他汀类药物和PCSK9抗体）需每日或隔周长期注射，另有每半年注射一次的siRNA药物（如英克司兰）。虽然后者提升了给药便捷性，但其为期4年的长期临床研究显示，即使联合最高强度他汀治疗，降脂幅度仅约44%。这些药物需长期定期使用，患者依从性低且治疗成本高昂。

ART002体内基因疗法则通过一次性治疗实现长效潜力，显著减少患者对长期用药的依赖。ART002于2024年中启动了IIT人体临床研究，研究显示ART002受试者治疗难度高于已有产品。同时，ART002在人体内显示出良好的安全性，所有剂量组均无DLT事件及严重不良事件发生。

下一步，吴中区将继续做优营商环境，围绕产业升级和创新提升，支持企业加大创新研发投入，为企业的发展壮大提供强有力保障，助推“生物医药+大健康”核心产业高质量发展。（记者 朱雪芬 朱亚蕾 通讯员 吴萱 文/图）